6 scommesse biotecnologiche preferite per il 2023

La biotecnologia è stata spesso tra i settori più popolari nel Rapporto MoneyShow Top Picks, il nostro sondaggio annuale sui principali consulenti di newsletter della nazione. Il rapporto di quest'anno non fa eccezione; ecco una confezione da sei di idee biotecnologiche preferite per il prossimo anno.

Joe Cotone, Cotton è tecnicamente parlando

Scienze della manioca (SAVA) è un'azienda di biotecnologie cliniche ad alto rischio e alto rendimento; il suo farmaco candidato di punta è Simufilam, un farmaco per l'Alzheimer, attualmente in sperimentazione di Fase 3. Ciò che rende questo stock così interessante è che il Simufilam sembra migliorare la cognizione nei malati di Alzheimer, non solo rallentare la progressione della malattia. Se viene approvato, potrebbe facilmente diventare un farmaco multimiliardario.

Nell'agosto del 2021, uno studio legale che rappresenta i venditori allo scoperto ammessi ha presentato una petizione dei cittadini alla FDA degli Stati Uniti chiedendo che gli studi clinici di Cassava su Simufilam fossero interrotti, sostenendo, tra le altre cose, la manipolazione dei dati in articoli scientifici scritti da scienziati di Cassava, tra cui un 2005 Neuroscienze articolo.

Di conseguenza, il titolo è crollato da $ 120 a $ 40. Neuroscienze ha riesaminato i dati originali per l'articolo e nel dicembre del 2021 ha dichiarato di non aver trovato prove a sostegno delle affermazioni di manipolazione dei dati.

Le affermazioni, sebbene apparentemente false, da tempo gettano un'ombra sul titolo. Ma ora il titolo si sta comportando bene e ci aspettiamo che continui fortemente su un percorso rialzista. Ecco i catalizzatori per un continuo rialzo:

La società ha arruolato circa 650 pazienti in due studi di Fase 3 e prevede di arruolare un totale di 1,750 pazienti con malattia di Alzheimer da lieve a moderata nei 2 studi su Simufilam. I risultati del suo programma clinico di Fase 3 in corso dovrebbero uscire a metà del 2024.

La società ha inoltre annunciato il completamento della somministrazione del farmaco in uno studio in aperto su Simufilam per circa 200 pazienti progettato per valutare in modo sicuro il farmaco a lungo termine e per misurare i cambiamenti cognitivi nell'arco di 12 mesi. I risultati potrebbero essere annunciati verso la fine dell'anno 2022.

Apparentemente gli addetti ai lavori pensano che Simufilam funzioni, perché due direttori hanno speso i loro sudati guadagni acquistando le azioni nell'agosto del 2022. Il direttore Richard Barry ha acquistato 36,159 azioni a $ 23.79 per un costo di $ 860,223. E il direttore Sanford Robinson ha acquistato 100,000 azioni a $ 20.69 per un totale di $ 2,069,000. Quando gli amministratori di una società acquistano le azioni della loro società, è un grande vantaggio che ispira fiducia.

Ci piace il titolo. Se Simufilam viene approvato, lo stock potrebbe aumentare molto. Ma tieni presente che questa è una società di un solo farmaco e le azioni potrebbero scendere a $ 1.00 se non riesce a ottenere l'approvazione del farmaco.

Mike Cinto, Cabot Top Ten Commerciante

Bioscienze neurocrineNBIX
(NBIX) sembra un leader nello spazio biotecnologico, sia tecnicamente che fondamentalmente. La storia qui è tutta su Ingrezza, che è un trattamento per un raro effetto collaterale di farmaci antipsicotici che provoca movimenti involontari del viso e del corpo che ovviamente hanno un impatto psicologico negativo e talvolta possono diventare permanenti senza trattamento.

Sebbene raro, il farmaco è un grande venditore, con un fatturato previsto di $ 1.4 miliardi quest'anno, in aumento del 30% rispetto allo scorso anno e, cosa più importante, il management vede un sacco di opportunità solo nella sua area principale, con più della metà milioni di pazienti non diagnosticati solo negli Stati Uniti (si pensa che solo il 15% sia sia diagnosticato che in trattamento), quindi c'è il potenziale per le vendite di Ingrezza di raddoppiare facilmente nel tempo.

Neurocrine ha anche un altro prodotto di nicchia che probabilmente arriverà presto sul mercato: richiede l'approvazione della valbenazina (probabile approvazione all'inizio del prossimo anno), che tratta un'altra malattia che causa movimenti involontari (effetto collaterale di Huntington) che colpisce forse 25,000 persone.

Quei due dovrebbero mantenere i numeri più alti, con gli analisti che vedono la linea superiore aumentare del 20% l'anno prossimo mentre gli utili raggiungono quasi $ 4 per azione, il tutto mentre l'eccellente pipeline dell'azienda continua a progredire. Pensiamo che il palcoscenico sia pronto per i medici e le biotecnologie per aiutare a guidare il prossimo progresso e NBIX sembra uno dei migliori cani in quel gruppo.

Ricco Moroney, Previsioni della teoria di Dow

Un'economia statunitense a crescita lenta è vulnerabile agli shock al ribasso, in particolare con l'economia globale che dovrebbe lottare. Tuttavia, abbiamo ancora un'idea preferita per i guadagni dell'anno prossimo, come ad esempio Vertex Pharmaceuticals
VRTX
(VRTX) — l'ultima aggiunta alla Focus List dei migliori consigli.

Il più grande prodotto dell'azienda biotecnologica, Trikafta, tratta la maggior parte degli 83,000 pazienti affetti da fibrosi cistica in Nord America, Europa e Australia. Trikafta rappresenta l'86% delle vendite di prodotti di Vertex, ma il management prevede ancora traguardi maggiori.

La società continua a chiedere l'approvazione per Trikafta per il trattamento di diversi tipi di pazienti affetti da fibrosi cistica. Aiutato dai suoi sforzi per spingere altri paesi a rimborsare le cure, Vertex afferma che il farmaco potrebbe potenzialmente trattare il 90% dei malati di fibrosi cistica in tutto il mondo.

Certo, fare affidamento su un prodotto per così tante entrate aggiunge rischi allo stock. Ma Trikafta gode di un vantaggio come first mover e attualmente deve affrontare una concorrenza limitata nel mercato della fibrosi cistica.

Vertex ha gestito sette anni consecutivi con almeno il 22% di crescita delle vendite e gli utili operativi sono aumentati di almeno il 24% in ciascuno dei cinque anni da quando l'azienda è diventata redditizia.

Pensiamo che Trikafta abbia ancora spazio per crescere. Inoltre, l'azienda sta promuovendo trattamenti per altri disturbi, tra cui una malattia genetica chiamata carenza di alfa-1 antitripsina e anemia falciforme. I farmaci in fase di sviluppo non sempre hanno successo, ma questa pipeline sembra promettente.

Nate Pila, Appunti di Nate

La mia scelta migliore per gli investitori speculativi per il prossimo anno è uomo bambino (MNKD) - un titolo che ho scelto come preferito negli ultimi anni. MannKind detiene attualmente tutti i diritti sul suo prodotto di punta, Afrezza, una forma inalabile di insulina per diabetici sia di tipo 1 che di tipo 2; l'azienda continua a farsi strada in questi mercati contro i "tre grandi" produttori di insulina.

MannKind ora ha anche un secondo prodotto sul mercato tramite un accordo di licenza con il suo partner del progetto, Terapia Unita (UTHR). Questo prodotto (Tyvaso DPI) è sul mercato solo da pochi mesi, ma sta già dando i primi segni di diventare un blockbuster. Non solo MannKind viene pagato per produrre il prodotto (più un piccolo ricarico) per United Therapeutics, ma riceve anche una royalty su tutte le vendite del prodotto.

MannKind ha anche recentemente acquisito V-Go, una piccola azienda che è già presente nel settore del diabete. Inoltre, una società privata chiamata Receptor Life Sciences ha concesso in licenza il sistema di somministrazione di farmaci Technosphere dell'azienda per sviluppare prodotti a base di cannabinoidi per l'epilessia e l'ansia.

Sebbene i prodotti sviluppati da Receptor Life siano ancora diversi anni prima che arrivino sul mercato, essi rappresentano il potenziale per ulteriori pagamenti e royalties di traguardi mentre si fanno strada attraverso il processo di sperimentazione clinica (e, bussare al legno, la commercializzazione alla fine di detto processi).

Credo che ci sia ancora molto spazio per correre prima che il titolo torni finalmente a qualcosa che assomigli più da vicino al valore equo. Di conseguenza, gli investitori sono incoraggiati a essere pazienti nel prendere profitti se/quando vedono che il titolo inizia a salire. Come accade ormai da diversi anni, MNKD è considerato un acquisto molto forte sotto i 5 dollari e un acquisto sotto i 10 dollari.

Tom Vescovo, Ricerca BI

Anavex (AVXL), è una società biofarmaceutica dedicata allo sviluppo di nuovi farmaci candidati per il trattamento delle malattie del sistema nervoso centrale con risultati finora molto incoraggianti nell'Alzheimer, nel Parkinson e nella sindrome di Rett.

La grande novità per Anavex è stata la pubblicazione dei dati preliminari dello studio sull'Alzheimer di 508 pazienti, controllato con placebo, in doppio cieco, di 48 settimane, di fase 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine o A2-73) che ha testato 3 coorti uguali con placebo, dosi orali da 30 mg o 50 mg.

Per prima cosa devo precisare due cose molto importanti:

1) C'è stato un ritardo nell'ottenere i dati da uno dei siti di sperimentazione che ha portato l'azienda a ottenere i dati dalla società di analisi statistica di terze parti solo 1 giorno prima della data prevista per la presentazione alla conferenza CTAD sull'Alzheimer. Ciò limitava quindi ciò che la società poteva riferire con precisione in quel momento.

2) Alcuni dei migliori risultati di uno studio precedente erano per i 50 mg. coorte, mentre i 30 mg funzionavano a malapena. Tuttavia, TUTTE le analisi presentate di recente riguardavano il combinato 30+50 mg di pazienti come singola coorte, diluendo i risultati di efficacia.

Pertanto, i risultati ancora a venire dovrebbero essere ancora migliori una volta che l'azienda riferirà da sola sulla coorte da 50 mg. Gli endpoint primari erano la riduzione del declino della cognizione (ADAS-COG) e delle attività della vita quotidiana (ADCS-ADL) a 48 settimane.

Su questo la società ha affermato: "Lo studio Anavex 2-73 (blarcamesine) ha raggiunto gli endpoint primari e secondari chiave mostrando una riduzione statisticamente significativa del declino clinico nelle scale cognitive e funzionali globali in uno studio clinico di pazienti con malattia di Alzheimer in fase iniziale". (Punteggi basali MMSE 20-28).

E più precisamente: “Il trattamento con ANAVEX®2-73 ha ridotto in modo statisticamente significativo il declino cognitivo, misurato con ADAS-Cog, rispetto al placebo alla fine del trattamento di 45% (p=0.033).”

Questo è il risultato più significativo e diretto rilasciato finora per questo studio, dato che era notevolmente migliore di BiogenBIIB
/Eisai 27% rallentamento del declino cognitivo recentemente riportato per lecanemab.

Tuttavia, il magro risultato di lecanemab ha fatto sì che queste due società aumentassero la capitalizzazione di mercato di $ 20 miliardi durante la notte. La maggior parte degli osservatori ritiene che questo risultato della Fase 3 apra la strada alla probabile approvazione della FDA. Tuttavia, il farmaco di Anavex ha battuto il lecanemab con un ampio margine (un rallentamento del 45% rispetto al 27%) nella fase 2b/3 dello studio.

Ma ecco il punto... Il farmaco di Biogen richiede una terapia per infusione endovenosa ed risonanza magnetica periodica per verificare la presenza di gonfiore e sanguinamento cerebrale (due spiacevoli effetti collaterali del lecanemab), mentre A2-73 è un pillola e non richiede una risonanza magnetica periodica, a Enorme vantaggio anche ignorando che A2-73 ha funzionato better.

Mentre i dati già rilasciati erano superiori a lecanemab, una volta che i dati di coorte da soli 50 mg verranno pubblicati, i risultati dovrebbero essere notevolmente migliori rispetto al gruppo combinato. E meglio ancora solo per quell'85% che porta il normale gene SigmaR1 così come per i pazienti APOE2 e 3. (Ancora un grande mercato di riferimento.) Quindi penso che i dati finora siano stati incoraggianti, ma il migliore le notizie devono ancora arrivare e il titolo rimane uno dei preferiti per il 2023.

Joe Duarte, Nelle opzioni di denaro

Tecnologie di modulazione assonica (AXNX) è una piccola azienda di tecnologia medica con un grande futuro. L'azienda di apparecchiature mediche con capitalizzazione di mercato da 3.4 miliardi di dollari si concentra sul trattamento dell'incontinenza della vescica e dell'intestino. Abbastanza sicuro, questa non è roba affascinante. Sicuramente ascolto regolarmente lamentele relative a questi problemi nella mia pratica medica. Ma è un vero problema di salute, che sta finalmente trovando una valida soluzione.

Considera il fatto che, secondo uno studio del CDC del 2014, il 51% delle persone non istituzionalizzate di età superiore ai 65 anni negli Stati Uniti ha avuto una sorta di episodio di incontinenza intestinale o vescicale. Molti sviluppano problemi cronici che possono portare a frequenti infezioni e al peggioramento delle malattie sottostanti.

La condizione è più comune nelle donne rispetto agli uomini. E colpisce i suoi malati sia fisicamente che psicologicamente. Forse il fatto più importante da considerare è che con l'invecchiamento della popolazione e l'aumento delle condizioni croniche come il diabete, aumenta anche l'incidenza dell'incontinenza.

L'azienda ha una strategia su due fronti: con due prodotti che stanno facendo un'enorme differenza per chi soffre di incontinenza. Uno è il suo stimolatore sacrale - un impianto elettronico che invia impulsi ai nervi che controllano il tono muscolare e regolano la capacità della vescica di contrarsi - riducendo così l'incontinenza.

L'altro è un gel permanente impiantabile che viene inserito nella parete dell'uretra e aggiunge massa ai muscoli indeboliti e quindi riduce o previene le perdite. Le vendite di entrambi continuano a crescere costantemente. La società attualmente non è redditizia ma ha liquidità sufficiente in bilancio. (Per divulgazione, Joe Duarte possiede azioni in AXNX.)

Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/