Martedì la Food and Drug Administration ha approvato un farmaco Merck progettato per trattare una condizione polmonare progressiva e pericolosa per la vita, una vittoria sia per l’azienda farmaceutica che per i pazienti affetti da questa malattia rara.
L'agenzia ha dato il via libera alla terapia, che sarà commercializzata come Winrevair, per adulti affetti da ipertensione arteriosa polmonare. La decisione rappresenta un grande passo per le circa 40,000 persone che negli Stati Uniti convivono con questa malattia perché Winrevair è il primo farmaco che mira alla causa principale della condizione. Altri medicinali disponibili aiutano solo a gestire i sintomi.
La condizione si riferisce al restringimento dei piccoli vasi sanguigni nei polmoni. Ciò porta ad un’elevata pressione sanguigna nelle arterie che trasportano il sangue dal cuore ai polmoni, che può danneggiare il cuore e comportare una limitazione dell’attività fisica. Partendo dalla diagnosi, il tasso di mortalità dei pazienti è del 43% entro cinque anni, secondo Merck.
Merck stima che Winrevair sarà disponibile in selezionate farmacie specializzate negli Stati Uniti entro la fine di aprile, secondo un comunicato della società. Il farmaco viene somministrato mediante iniezione ogni tre settimane ed è distribuito in kit a fiala singola o doppia.
Il prezzo sarà di 14,000 dollari per fiala prima dell'assicurazione, ha detto in un comunicato un portavoce di Merck. Ma l’azienda ha un programma che offre ai pazienti idonei aiuto con spese vive e ticket.
Winrevair è pensato per essere utilizzato insieme alle terapie esistenti per la condizione per aumentare la capacità di esercizio, diminuire la gravità della PAH e ridurre il rischio di peggioramento della malattia.
L’approvazione è fondamentale per Merck, che sta lavorando per diversificare il proprio flusso di entrate poiché la sua immunoterapia antitumorale più venduta, Keytruda, si avvicina alla perdita dell’esclusività di mercato nel 2028.
In una nota di questo mese, l’analista di JPMorgan Chris Schott ha stimato che Winrevair raggiungerà un fatturato annuo mondiale di circa 5 miliardi di dollari entro il 2030 e emergerà come uno dei “maggiori motori di crescita” di Merck.
Il Chief Medical Officer di Merck, Eliav Barr, ha dichiarato alla CNBC che "questa è davvero una grande opportunità per l'azienda, ma, soprattutto, una grande opportunità per i pazienti". Ha osservato che il farmaco rappresenterà un “cambio di paradigma” per i pazienti che vivono con la PAH.
La società ha ottenuto i diritti su Winrevair attraverso l'acquisizione da 11.5 miliardi di dollari di Acceleron Pharma nel 2021. All'epoca, Merck stimava che la PAH sarebbe diventata un mercato di circa 7.5 miliardi di dollari entro il 2026.
L'approvazione della FDA si basa sui dati di uno studio in fase avanzata, che ha seguito più di 300 pazienti con uno stadio moderato di PAH che stavano già assumendo un altro farmaco per la condizione dei vasi sanguigni.
Lo studio ha rilevato che Winrevair combinato con una terapia esistente ha aiutato i pazienti affetti da questa condizione a camminare circa 40.8 metri in più in sei minuti rispetto a quelli che avevano ricevuto un placebo, dopo 24 settimane dall'inizio dello studio.
"C'è un enorme miglioramento nella capacità delle persone di fare esercizio e muoversi", ha detto Barr. “Perché questa malattia costringe le persone a restare molto, molto costrette a casa. Hanno il fiato corto e non possono muoversi”.
Winrevair, in aggiunta a un farmaco esistente, ha inoltre migliorato significativamente otto dei nove obiettivi secondari dello studio. Ciò include la riduzione del rischio di morte o di peggioramento della condizione dell’84% rispetto al solo farmaco esistente.
Secondo lo studio, gli eventi avversi gravi e seri sono stati meno comuni nel gruppo di pazienti che hanno assunto Winrevair rispetto a quelli che hanno ricevuto un placebo. Gli effetti collaterali che si sono verificati più frequentemente includevano sangue dal naso, mal di testa ed eruzioni cutanee, tra gli altri.
Un notevole vantaggio di Winrevair è che i pazienti o gli operatori sanitari possono iniettarlo sotto la pelle con una formazione adeguata da parte di un operatore sanitario. Nel frattempo, alcuni trattamenti esistenti per la PAH devono essere somministrati da professionisti medici presso un centro di infusione.
"Una delle cose che abbiamo sentito molto forte e molto chiaro, sia dai pazienti che dai medici, è che volevano qualcosa che si potesse ottenere a casa”, ha detto Barr.
Merck sta continuando a studiare Winrevair in altri studi di fase due e fase tre.
Tali studi includono studi in fase avanzata su pazienti con malattia IAP più avanzata e su coloro che si trovano entro il primo anno dalla diagnosi. Merck ha affermato che si aspetta che tali studi finiscano intorno al 2025 e al 2026.
Fonte: https://www.cnbc.com/2024/03/26/fda-approves-merck-drug-sotatercept-for-rare-deadly-lung-condition.html