Ecco perché SpringWorks Therapeutics è balzato del 20%

SpringWorks Therapeutics Inc. (Nasdaq: SWTX) le azioni sono aumentate del 20% dopo che la società in fase clinica concentrata sul trattamento che cambia la vita per il cancro e le malattie rare ha annunciato risultati incoraggianti dal suo studio DeFi. Lo studio era uno studio di terza fase, in doppio cieco, controllato con placebo, che valutava la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dell'inibitore sperimentale della gamma-secretasi orale dell'azienda, Nirogacestat, nel trattamento dei tumori desmoidi in progressione.

Springworks rilascia i dati sullo studio DeFi.

Il CEO Saqib Islam ha dichiarato:

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I tumori desmoidi sono tumori aggressivi dei tessuti molli che possono portare a gravi esiti negativi per i pazienti, inclusi dolore di lunga durata, deturpazione e amputazione. In rari casi, quando vengono colpiti organi vitali, anche i tumori desmoidi possono essere pericolosi per la vita.

L'obiettivo principale dello studio DeFi era il miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (PFS), con nirogacestat che mostrava un miglioramento statisticamente significativo rispetto al controllo, con una riduzione del 71% della probabilità di progressione della malattia. Inoltre, lo studio ha raggiunto tutti gli obiettivi secondari critici, con nirogacestat che ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi nei risultati riportati dai pazienti e nel tasso di risposta obiettiva rispetto al placebo.

Nirogacestat è stato meglio tollerato e ha avuto un buon profilo di effetti collaterali. Tuttavia, una percentuale più significativa di donne in età riproduttiva ha manifestato sintomi correlati alla disfunzione ovarica. Altri eventi avversi erano per lo più in linea con quanto segnalato inizialmente.

Ulteriori dati dallo studio DeFi sono previsti nella seconda metà del 2

 È prevista la condivisione di ulteriori dati in una conferenza medica e SpringWorks prevede di presentare una nuova domanda di droga (NDA) alla Food and Drug Administration nella seconda metà del 2. L'Islam ha concluso:

L'annuncio di oggi rappresenta una pietra miliare significativa verso il nostro obiettivo di portare la prima terapia approvata nella comunità dei tumori desmoidi. Non vediamo l'ora di condividere i dati della sperimentazione DeFi con la FDA e di presentare i risultati dettagliati dello studio in una riunione medica entro la fine dell'anno.

 La FDA ha designato Nirogacestat come farmaco orfano per il trattamento dei tumori desmoidi, mentre la Commissione europea ha concesso al farmaco la designazione di farmaco orfano per il trattamento del sarcoma dei tessuti molli. il farmaco è stato inoltre rilasciato con le designazioni Fast Track e Breakthrough Therapy per il trattamento di pazienti con fibromatosi profonda o tumori desmoidi persistenti, non resecabili, refrattari o ricorrenti