I pazienti pagherebbero fino a $ 26,500 all'anno per Leqembi

Pochi anziani con malattia di Alzheimer in fase iniziale avranno accesso al nuovo trattamento Leqembi a causa del suo costo elevato e della copertura molto limitata da parte di Medicare.

La Food and Drug Administration venerdì concesso l'approvazione accelerata all'anticorpo monoclonale di Biogen ed Eisai dopo il trattamento sembrava rallentare leggermente la progressione del morbo di Alzheimer nei partecipanti alla sperimentazione clinica con decadimento cognitivo lieve.

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Lo ha affermato la società farmaceutica giapponese Eisai, che ha guidato lo sviluppo del farmaco Leqembi avrà un costo stimato di $ 26,500 all'anno, anche se il prezzo esatto varia a seconda del paziente.

La maggior parte degli anziani che hanno diritto al trattamento dovrà pagarlo di tasca propria perché Medicare ha una copertura limitata per le persone che partecipano a studi approvati dal governo federale.

I beneficiari di Medicare hanno un reddito medio di circa $ 30,000 all'anno, secondo Tricia Neuman, direttore esecutivo del programma di politica Medicare della Kaiser Family Foundation.

"Senza la copertura Medicare, questo farmaco è praticamente insostenibile", ha detto Neuman. "Anche con la copertura Medicare, i beneficiari sarebbero comunque responsabili del 20% di coassicurazione, e non è un importo trascurabile".

Il prezzo di lancio di Eisai per Leqembi è stato superiore a una stima indipendente dell'Institute for Clinical and Economic Review, un'organizzazione no profit che analizza i prezzi dei farmaci in base al loro beneficio.

ICER, in un progetto di relazione, ha scoperto che il farmaco sarebbe conveniente per i pazienti a un prezzo compreso tra $ 8,500 e $ 20,600 all'anno.

Stime approssimative stimano il numero di persone di età pari o superiore a 65 anni che soffrono di decadimento cognitivo lieve dovuto al morbo di Alzheimer a circa 5 milioni, secondo l'Associazione Alzheimer

I centri per i servizi Medicare e Medicaid copertura limitata ad aprile per un'intera classe di farmaci sperimentali per l'Alzheimer immessi sul mercato utilizzando il percorso accelerato della FDA.

CMS ha preso la decisione a causa di problemi di sicurezza ed efficacia emersi sulla scia della controversa approvazione anticipata da parte della FDA nel giugno 2021 di Aduhelm, anch'esso sviluppato da Biogen ed Eisai. Farmaci come Aduhelm e Leqembi possono causare gonfiore e sanguinamento cerebrale.

Un'indagine condotta dai legislatori della Camera ha concluso che il processo di approvazione della FDA per Aduhelm era "pieno di irregolarità". La FDA ha approvato il trattamento nonostante l'opposizione del suo gruppo di esperti indipendenti, che ha rilevato che i dati disponibili non hanno dimostrato un chiaro beneficio clinico.

Le limitazioni di copertura CMS si applicano agli anticorpi monoclonali che prendono di mira una proteina chiamata amiloide, che si accumula in una placca su aree del cervello nei pazienti con malattia di Alzheimer.

Venerdì CMS ha affermato che le limitazioni di copertura si applicano attualmente a Leqembi, sebbene l'agenzia stia esaminando le informazioni disponibili e potrebbe riconsiderare la copertura in base alle conclusioni della revisione.

"Non sarà ampiamente disponibile nemmeno per le persone potenzialmente idonee in base al fatto che abbiano o meno un lieve deterioramento cognitivo correlato al morbo di Alzheimer", ha detto Neuman.

La dottoressa Joanne Pike, presidente dell'Associazione Alzheimer, ha definito i limiti di copertura "senza precedenti e sbagliati" in una dichiarazione di venerdì. Pike ha affermato che CMS ha negato la copertura per Leqembi mesi fa prima di esaminare le prove disponibili.

"CMS non l'ha mai fatto prima per nessun farmaco, ed è chiaramente dannoso e ingiusto per chi ha l'Alzheimer", ha detto Pike. “Senza l'accesso e la copertura di questo trattamento e di altri nella sua classe, le persone stanno perdendo giorni, settimane, mesi: ricordi, abilità e indipendenza. Stanno perdendo tempo.

CMS prevede di fornire una copertura più ampia per Leqembi se il trattamento riceve la piena approvazione della FDA secondo il processo tradizionale, secondo una dichiarazione dell'agenzia. Ma non è chiaro se o quando ciò accadrà. Eisai ha presentato una domanda alla FDA venerdì per la piena approvazione di Leqembi.

Il programma di approvazione accelerata della FDA è progettato per portare i farmaci sul mercato più velocemente per i pazienti con malattie gravi che non hanno opzioni migliori. Le aziende farmaceutiche stanno continuando gli studi clinici e la FDA dà la sua piena approvazione se i dati confermano un beneficio clinico.

Se le prove non confermano un beneficio clinico, la FDA può ritirare il farmaco dal mercato. Neuman ha affermato che la posta in gioco è alta per Medicare e CMS sta adottando un approccio cauto fino a quando non ci saranno più dati sulla sicurezza e l'efficacia di Leqembi.

I dati degli studi clinici pubblicati sul New England Journal of Medicine hanno rilevato che il declino cognitivo dei partecipanti è stato del 27% più lento in 18 mesi per le persone che hanno ricevuto Leqembi.

Ma il 14% delle persone che hanno ricevuto il farmaco ha subito gravi eventi avversi, rispetto all'11% di coloro che non hanno ricevuto il trattamento.

Neuman ha detto che trovare un modo per affrontare i bisogni delle persone con Alzheimer è una "enorme sfida nazionale". Non esiste una cura per la malattia ei farmaci sul mercato hanno un effetto limitato, ha detto. Leqembi ha sollevato la speranza che la malattia possa almeno essere rallentata.

"Le famiglie stanno lottando con gli effetti dell'Alzheimer senza una cura in vista", ha detto Neuman. "Quindi c'è molta domanda repressa di farmaci che potrebbero avere un impatto significativo sui membri della famiglia che stanno iniziando a declinare cognitivamente perché hanno il morbo di Alzheimer".