Aumento delle scorte di SRPT sulla potenziale approvazione accelerata per la terapia genica

La Food and Drug Administration ha detto lunedì che eseguirà una rapida revisione di Sarepta terapeutica'(SRP) terapia genica della distrofia muscolare e lo stock SRPT è aumentato.

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Sarepta ha presentato istanza di approvazione basata su tre studi clinici della terapia genica, SRP-9001. Ma uno studio, chiamato Embark, è ancora in corso con risultati attesi entro la fine del 2023. La FDA prenderà una decisione di approvazione prima di tali risultati a maggio. Ciò significa che Sarepta potrebbe lanciare il farmaco prima che abbia i risultati finali in mano attraverso un processo noto come approvazione accelerata.

"Nel migliore dei casi, questo accelererebbe il tempo di commercializzazione di '9001", ha detto l'analista di RBC Capital Markets Brian Abrahams in un rapporto ai clienti. Le approvazioni accelerate sono sempre subordinate a uno studio di conferma. Embark potrebbe diventare quello, dicono gli analisti.

Sulla mercato azionario oggi, il titolo SRPT è salito del 3.1%, chiudendo la sessione regolare a 118.13. Il titolo Sarepta ha un forte Valutazione di forza relativa di 96, che lo colloca nel primo 4% di tutti i titoli in termini di performance su 12 mesi, secondo IBD digitale.

Stock SRPT: sostituzione di un gene difettoso

I pazienti con distrofia muscolare di Duchenne sono portatori di un gene anomalo responsabile della produzione della proteina distrofina. La distrofina è la chiave per la salute e la funzione dei muscoli. La terapia genica di Sarepta mira a inserire un gene corretto che codifica per una versione ridotta della proteina distrofina.

Gli analisti si aspettano che la FDA pianifichi una riunione del comitato consultivo per discutere i benefici ei rischi della terapia genica di Sarepta. In tal caso, i consulenti formuleranno una raccomandazione non vincolante all'intera agenzia.

Tuttavia, la notizia di lunedì "riduce parzialmente i rischi di Sarepta, dato che gli investitori stavano mettendo in dubbio le possibilità che la FDA accettasse una tempistica accelerata con lo studio Embark così vicino", ha detto l'analista di Needham Gil Blum in un rapporto.

Ha un rating di acquisto e un obiettivo di prezzo di 158 sul titolo SRPT.

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