Questa startup di produzione di cellule staminali ha appena raccolto un forziere da 80 milioni di dollari per rivoluzionare la medicina

Oggi, Cellino Biotech, un'azienda produttrice di terapia cellulare autonoma, ha annunciato un round di finanziamento di serie A da 80 milioni di dollari guidato da Leaps by Bayer insieme a 8VC, Humboldt Fund e nuovi investitori tra cui Felicis Ventures e Khosla Ventures, che potrebbero risolvere un problema nel detenere la biotecnologia industria indietro. Cellino prevede di ampliare l'accesso alle terapie a base di cellule staminali con l'obiettivo di costruire la prima fonderia autonoma di cellule umane nel 2025.

Per capire perché questo è importante, devi guardare la storia dello sviluppo dei farmaci. Negli ultimi 20 anni, lo sviluppo di farmaci è passato dalla produzione di piccole molecole e sostanze chimiche, come l'aspirina, che possono avere un impatto sulla biologia, a sostanze biologiche come proteine, anticorpi e, più recentemente, vaccini a RNA. La prossima frontiera dello sviluppo sta usando cellule umane ingegnerizzate come farmaci stessi.

I pionieri delle cellule staminali ingegnerizzate  

Sei anni fa, Leaps by Bayer, il braccio di investimento del colosso farmaceutico tedesco Bayer AG, ha deciso di correre un rischio su una piccola startup pioniera di quella che credevano potesse essere una tecnologia trasformativa per la salute umana. Leaps di Bayer è stato uno degli investitori che ha scommesso molto su una società chiamata BlueRock Therapeutics con un finanziamento di serie A di $ 225 milioni, che all'epoca era la più grande serie A mai realizzata nel settore delle biotecnologie. 

Qual è stata la tecnologia che ha ispirato Leaps by Bayer a fare un investimento così grande nel 2016? Era la capacità di progettare cellule staminali umane in grado di curare molte malattie. Sei anni dopo, BlueRock Therapeutics sta conducendo uno studio clinico di fase 1 per il trattamento di pazienti con malattia di Parkinson in stadio avanzato utilizzando neuroni derivati ​​da cellule staminali.   

Nonostante questi enormi progressi e l'ingresso di nuove aziende nel mercato, c'è ancora qualcosa che frena il progresso. È la capacità di produrre in modo affidabile un numero sufficiente di cellule staminali per soddisfare la crescente domanda di ricerca e industria.

Il futuro della terapia cellulare ingegnerizzata  

Immagina di poter estrarre le tue stesse cellule, chiamata terapia autologa, e ingegnerizzarle per combattere il cancro. Quindi, reinserire le cellule nel tuo corpo per combattere il cancro. Uno dei vantaggi dell'utilizzo delle proprie cellule con questa terapia è che il sistema immunitario ha meno probabilità di attaccarle. Oppure immagina di poter prendere le cellule di qualcun altro, chiamata terapia allogenica, e ingegnerizzarle per svolgere una funzione particolare prima di iniettarle nei pazienti. 

La terapia autologa e allogenica sono il futuro dello sviluppo dei farmaci. Quando Leaps di Bayer ha investito in BlueRock Therapeutics, ha creato la prima interruzione del settore. "Leaps by Bayer sono stati i pionieri che hanno avviato questo settore nei primi giorni", afferma Saklayen. 

Ora, Leaps by Bayer sta guidando un'altra interruzione del settore, ma questa volta si concentra sull'eliminazione di un grosso collo di bottiglia. "Il collo di bottiglia dell'ingegneria delle cellule staminali si è verificato perché l'intero processo era manuale e molto complicato", afferma Saklayen. “Di solito coinvolgeva uno scienziato seduto su una panchina che guardava queste cellule a occhio e poi prendeva decisioni su quali cellule erano buone o cattive. E poi gli scienziati sarebbero entrati e avrebbero cercato di rimuovere le cellule cattive con un puntale".

Attraverso Cellino, l'industria avrà prodotto cellule staminali su larga scala in modo affidabile. Cellino utilizza l'apprendimento automatico, l'intelligenza artificiale (AI) e la tecnologia laser per automatizzare la produzione di terapie cellulari. Le cellule vengono create in un formato a cassetta chiusa, che consente di elaborare in parallelo migliaia di campioni di pazienti in un'unica struttura. Il risultato finale, queste cassette di cellule umane, possono essere utilizzate per curare i pazienti. 

“La nostra visione è quella di costruire una fonderia di Cellino. Immagino che assomiglierà molto a una sala server. Ma ogni scaffale ha una cassetta di celle che viene prodotta in modo autonomo", afferma Nabiha Saklayen, CEO e co-fondatrice di Cellino.

"La missione di Leaps by Bayer è investire in tecnologie che cambiano paradigma che forniscono risposte a lungo termine ad alcune delle più grandi sfide di oggi", ha affermato Juergen Eckhardt, MD, Head of Leaps by Bayer. “Riteniamo che la produzione basata sull'intelligenza artificiale sia il prossimo importante punto di svolta verso l'industrializzazione delle terapie cellulari, che senza dubbio sono una delle tecnologie fondamentali per far progredire la biotecnologia dal trattamento alla prevenzione o all'inversione delle malattie. La tecnologia veramente trasformativa di Cellino per la produzione autonoma di terapie a base di cellule staminali si adatta perfettamente alla nostra ambizione di rigenerare la funzione dei tessuti perduti per milioni di pazienti".

Il potenziale dei farmaci derivati ​​dalle cellule staminali è enorme con molte applicazioni, compreso il trattamento del morbo di Parkinson, del diabete e delle malattie cardiache. Questa è la frontiera dello sviluppo di farmaci che è pronta a cambiare il settore.

Grazie a voi Lana Bandim per ulteriori ricerche e rapporti in questo articolo. Sono il fondatore di SynBioBeta e alcune delle aziende di cui scrivo, tra cui Leaps by Bayer, sono sponsor del Conferenza SynBioBeta ed digest settimanale.