Un deposito di approvazione per un trattamento rivoluzionario dell'anemia falciforme dovrebbe essere presentato entro marzo,
Crispr Terapeutica
ha detto, sottolineando la leadership dell'azienda in un'area competitiva della ricerca medica e innescando un guadagno nel titolo.
Se approvato, il trattamento exa-cel di Crispr (ticker: CRSP) e del suo partner
Vertex Pharmaceuticals
(VRTX) sarebbe la prima terapia commercializzata negli Stati Uniti basata su Crispr—a Tecnologia da premio Nobel che riscrive i geni difettosi. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento una tantum negli studi clinici sono rimasti liberi da il disturbo dei globuli rossi's sintomi strazianti.
Fonte: https://www.barrons.com/articles/crispr-therapeutics-stock-fda-sickle-cell-gene-therapy-bf56a18c?siteid=yhoof2&yptr=yahoo