Il comitato della FDA vota contro il trattamento del cancro di Eli Lilly per le preoccupazioni che gli studi condotti solo in Cina

Giovedì un comitato della Food and Drug Administration ha raccomandato la piena approvazione di un trattamento per il cancro del polmone sviluppato da Innovent Biologics ed Eli Lilly a causa delle preoccupazioni che la sperimentazione clinica fosse condotta esclusivamente in Cina su partecipanti che non erano così diversi come la popolazione degli Stati Uniti.  

Il comitato consultivo sui farmaci oncologici della FDA, con un voto di 14 a 1, ha affermato che le aziende dovrebbero condurre ulteriori studi clinici che riflettano i pazienti statunitensi prima che ricevano l'approvazione finale. Il trattamento con anticorpi monoclonali, sintilimab, tratta gli adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in combinazione con la chemioterapia.  

I membri del comitato della FDA hanno affermato che la popolazione sperimentale composta principalmente da uomini asiatici non rappresentava la diversità dei pazienti statunitensi, rendendo difficile determinare se i risultati sarebbero stati validi qui.

I pazienti che sviluppano il cancro del polmone negli Stati Uniti sono divisi equamente tra i sessi e hanno origini etniche diverse. I pazienti nello studio erano anche più giovani e meno fumatori o ex fumatori rispetto alle persone che sviluppano il cancro ai polmoni negli Stati Uniti

"In un momento in cui la FDA e l'industria stanno cercando di aumentare la diversità negli studi clinici per garantire che siano rappresentativi della popolazione di pazienti da trattare, non ha senso andare nella direzione opposta con questa applicazione", ha affermato David Mitchell, un comitato e fondatore di Patients for Affordable Drugs.   

Il dottor Richard Pazdur, direttore del Centro di eccellenza oncologico della FDA, ha sottolineato l'importanza di condurre studi clinici in più paesi per garantire che riflettano la diversità razziale. Ha detto che l'obiettivo non è escludere la Cina, ma portarla nella piega internazionale dello sviluppo di farmaci.

"La presentazione dei singoli paesi è un passo indietro nel raggiungimento della diversità razziale di cui abbiamo bisogno negli Stati Uniti", ha affermato Pazdur.

La dott.ssa Lana Shiu, responsabile degli affari regolatori di Innovent, ha affermato che sintilimab è stato ben tollerato e ha mostrato un beneficio significativo per i pazienti contro più tipi di tumore. Il dottor David Ferry, capo della strategia medica oncologica presso Eli Lilly, ha affermato che la razza e il peso corporeo non hanno un impatto significativo sull'efficacia di sintilimab.

I membri del comitato hanno anche affermato che lo studio non è riuscito a soddisfare gli standard della FDA sul consenso informato perché non prevedeva esplicitamente trattamenti con terapie approvate o partecipazione a studi alternativi.

"Sebbene l'integrità dei dati sia della massima importanza nella ricerca clinica, l'integrità morale è di maggiore importanza", ha affermato il dottor Ravi Madan, direttore clinico del National Cancer Institute. Madan ha affermato che il modulo di consenso informato non è stato aggiornato secondo necessità durante il processo.

Le società inoltre non si sono consultate con la FDA durante l'intero studio clinico. Lo studio è iniziato nell'agosto 2018 ma la FDA non è stata informata fino all'aprile 2020, quando le società hanno presentato i loro risultati e hanno affermato di voler presentare domanda per l'approvazione. 

"Sono deluso di apprendere che la mancanza di impegno tra il richiedente e lo sponsor all'inizio della progettazione dello studio", il dottor Jorge Garcia, specialista in cancro. "Vorrei credere che se si fossero tenuti quegli incontri, probabilmente non avremmo effettivamente questa conversazione".

Il dottor Harpreet Singh, direttore dell'Ufficio per le malattie oncologiche della FDA, ha affermato che gli investigatori dell'agenzia hanno ispezionato due siti durante il processo e hanno riscontrato una sottostima degli eventi avversi. Singh ha affermato che il personale del processo è stato formato sull'importanza di una buona tenuta dei registri per prevenire problemi futuri.

Il dottor Jorge Nieva ha dissentito durante la votazione, dicendo che il farmaco funziona e fornisce valore ai pazienti rispetto alla sola chemioterapia. Nieva ha affermato che sebbene ci siano altri farmaci per il cancro del polmone sul mercato, l'approvazione di più aiuterebbe a ridurre i prezzi e migliorare l'accesso per più pazienti.

"Non abbiamo prove che i dati presentati siano inaffidabili, sintetici o altrimenti fraudolenti", Nieva, specialista in cancro e professore alla Keck School Medicine presso la University of Southern California. “Abbiamo adeguate ispezioni della FDA che non sono state ostacolate. Se fossero state necessarie più ispezioni, si prevede che la FDA le avrebbe eseguite", ha affermato.